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再生障碍性贫血

再生障碍性贫血是由于骨髓血细胞生成显著减少引起的一种临床综合征。血细胞生成减少导致网织红细胞减少,贫血,粒细胞减少,单核细胞减少及血小板减少。临床主要表现为贫血,出血以及感染。英文名称为Aplastic Anemia,简称AA。1888年由Ehrlich发现,1904年由法国血液学家Chauffard命名。多数再生障碍性贫血是获得性的,少数遗传性再障,如范可尼贫血,先天性角化不良,舒-戴综合征等。本文均是针对获得性再障而言。

再生障碍性贫血的诊断需符合以下标准:全血细胞减少,中性粒细胞计数小于1.5✖109/l,血小板计数小于50✖109/l,血红蛋白小于100g/l,网织红细胞绝对值小于40✖109/l。骨髓呈低增生性且没有异常或恶性细胞以及纤维化。临床上分为重型再障(SAA),极重型再障(VSAA)以及非重型再障(NSAA)。

SAA的诊断标准

1、骨髓细胞增生程度小于正常的25%,如果大于正常的25%但小于50%,则残存的造血细胞应该小于30%。

2、具备下列三项中的两项:中性粒细胞计数小于0.5✖109/l,血小板计数小于20✖109/l,网织红细胞绝对值小于20✖109/l

3、如果中性粒细胞计数小于0.5✖109/l则为VSAA。未达到以上标准的再障则为NSAA。


根据2017年版再生障碍性贫血诊断与治疗中国专家共识,AA的治疗主要分为以下三个方面:

1、支持治疗,也就是对症治疗。包含成分输血,隔离保护预防感染,祛铁治疗等。

2、针对再障本病的治疗,包括免疫抑制治疗(IST)以及异基因造血干细胞移植。


再障一旦确诊,应明确疾病严重程度,尽早治疗。SAA的标准疗法是对年龄>35岁或年龄虽然<=35岁但无HLA相合同胞供者首选ATG/ALT和环孢素A的免疫抑制治疗;对年龄小于<=35岁且有HLA相合同胞供着的重型AA患者,如无活动性感染和出血,首选HLA相合同胞供者造血干细胞移植,HLA相合无关供者造血干细胞移植仅用于ATG/ALG和环孢素治疗无效的年轻重型AA患者。输血依赖的非重型AA可采用CSA联合促造血治疗,如果治疗6个月无效则按照重型AA治疗。非输血依赖的非重型AA,可应用CSA和(或)促造血治疗。

根据目前国际国内的报道,大约有30%-40%的或者接受IST治疗后出现复发,二次IST治疗其中有一半或者可能有效。但免疫抑制治疗不仅存在复发的风险,有相当比例的患者可能促进其发生恶性克隆性演变,如转变为骨髓增生异常综合征或者急性髓系白血病。

根据欧洲骨髓移植组2007年报道同胞全合造血干细胞移植在20岁以下生存率达80%以上,20岁以上同胞全合造血干细胞移植在70%左右。非血缘供者移植生存率在50%-60%。国内多家医院近几年报道半相合移植治疗再生障碍性贫血总体生存率波动在60%-80%不等。

我国的患者找到同胞全合的机会越来越低,在中华骨髓库和台湾骨髓库有一部分患者能找到非血缘供者捐赠干细胞。这就导致绝大部分患者如果IST治疗无效或者进展需要借助于半相合移植。卢岳主任最近统计我院完成89例再生障碍性贫血的异基因造血干细胞移植,其中半相合移植41例,非血缘移植48例,半相合移植3年总体生存率达82%,非血缘移植3年总体生存率达91%,两者之间无统计学差异,换句话说,半相合移植治疗再生障碍性贫血与非血缘移植治疗该病效果相当。这预示着半相合移植将来的发展空间将越来越大,能成功治愈更多患者。

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