道培医疗数据
异基因移植案例
13023
亲缘半相同案例
9396
总移植案例
13220
截止2024年9月30日

CAR-T与造血干细胞移植

从细胞免疫治疗到移植巩固的一体化血液肿瘤治疗路径

CAR-T细胞治疗和造血干细胞移植,都是血液肿瘤综合治疗中的重要技术。它们不是简单的谁替代谁,而是在不同疾病阶段承担不同任务:CAR-T更强调靶向清除和快速减瘤,移植更强调造血与免疫系统重建,以及长期复发风险管理。

对于复发难治白血病、淋巴瘤等患者,治疗决策需要同时回答三个问题:当前能否获得足够深的缓解?这种缓解能否维持?患者能否安全完成后续巩固治疗?陆道培医疗围绕这三个关键点,建立了从疾病评估、CAR-T治疗、供者选择、移植衔接到移植后随访的多学科诊疗路径。

本页核心信息

• CAR-T、自体移植和异基因移植各有定位,应根据疾病类型、缓解深度、MRD/影像学结果、既往治疗史、供者条件和患者整体状态综合判断。

自体移植主要用于部分对高剂量治疗敏感、已获得较好缓解并适合巩固治疗的患者。

异基因移植的核心价值在于供者造血与免疫重建,可为部分高危、复发难治或CAR-T后仍有高复发风险的患者提供长期疾病控制机会。

• CAR-T后是否桥接移植没有固定答案,应由血液科、移植科、细胞治疗、感染、影像、病理和护理随访团队共同评估。

 

一、为什么要把CAR-T和移植放在同一条治疗路径中考虑?

复发难治血液肿瘤的治疗,不能只看这一次治疗是否有效,还要看缓解能维持多久以及下一步是否还有机会CAR-T可以为部分患者争取缓解窗口,尤其在肿瘤负荷较高、常规治疗效果有限时具有重要意义;但在高危遗传学改变、MRD持续阳性、髓外或中枢受累、早期复发或多线治疗失败等情况下,单次治疗后的复发风险仍需高度重视。

因此,CAR-T与移植的关系更接近前后衔接风险分层后的组合策略:先通过合适治疗尽可能降低肿瘤负荷,再在缓解窗口内评估是否需要移植巩固;对于不适合移植或复发风险较低的患者,也可以选择严密随访、维持治疗或其他个体化方案。

治疗方式

核心作用

常见适用场景

决策重点

CAR-T细胞治疗

利用工程化T细胞识别并杀伤特定靶点阳性的肿瘤细胞。

复发/难治B细胞恶性肿瘤;部分患者作为减瘤或桥接后续治疗的策略。

靶点表达、疾病负荷、CRS/ICANS风险、缓解深度和后续巩固方案。

自体造血干细胞移植

大剂量化疗后回输自身造血干细胞,主要发挥巩固作用。

部分复发后对挽救治疗敏感的淋巴瘤;部分适合强化巩固的患者。

干细胞能否采集、骨髓状态、既往治疗强度、复发风险和器官功能。

异基因造血干细胞移植

通过供者造血与免疫系统重建,形成移植物抗肿瘤效应。

高危、复发难治白血病/淋巴瘤;CAR-T后仍有高复发风险者;部分非恶性血液病。

供者选择、预处理强度、感染防控、GVHD管理和长期随访。

 

二、自体造血干细胞移植:适合“已获得缓解后需要巩固”的患者

自体移植并不是换一个人的造血系统,而是在高剂量治疗后用患者自身造血干细胞帮助骨髓恢复。它没有供者来源的GVHD风险,整体安全性相对较高,但也缺乏供者免疫系统带来的抗肿瘤效应,因此更适合对化疗敏感、疾病负荷已明显下降、需要进一步巩固疗效的患者。

适合重点评估的人群

· 部分复发后对挽救治疗敏感、达到完全缓解或较好部分缓解的淋巴瘤患者。

· 骨髓未明显受累,或治疗后骨髓状态、造血储备和干细胞采集条件较好的患者。

· 不适合异基因移植,但仍可耐受强化治疗,并可能从巩固治疗中获益的患者。

需要提前说明的风险

· 自体移植不能提供供者免疫监视作用,对于高度侵袭性、MRD持续阳性或多次复发的疾病,长期控制能力可能有限。

· 既往多线化疗、骨髓储备不足或某些药物暴露,可能影响干细胞动员和采集。

· 是否选择自体移植,应结合疾病亚型、PET/CT或骨髓疗效、器官功能、年龄、合并症和患者意愿综合评估。

三、异基因造血干细胞移植:不仅是“造血恢复”,更是免疫重建

异基因移植的价值,在于用供者来源的造血干细胞重建患者造血与免疫系统。移植后,供者免疫细胞可能识别并清除残留肿瘤细胞,这种作用称为移植物抗肿瘤效应;在白血病中常称为移植物抗白血病效应(GVL)。

正因为异基因移植同时具备抗肿瘤潜力和较高治疗复杂度,它通常用于经过严格筛选的患者,尤其是高危、复发难治、常规治疗难以获得持久控制,或CAR-T后仍存在较高复发风险的人群。

适合重点评估的人群

· 高危或复发难治白血病,如高危急性白血病、复发/难治急性淋巴细胞白血病等。

· 部分复发难治或高危淋巴瘤,如T淋巴母细胞淋巴瘤、部分侵袭性T细胞淋巴瘤、CAR-T后仍有高复发风险的B细胞淋巴瘤等。

· CAR-T或其他新药治疗后达到缓解,但根据MRD、基因/分子特征、既往复发速度或髓外病灶判断仍需进一步巩固者。

· 部分需要免疫重建的非恶性血液病,如重型再生障碍性贫血、遗传性/原发性噬血细胞综合征等。

供者来源如何选择?

供者类型

来源/匹配原则

临床特点

同胞全合供者

通常为HLA高度相合的兄弟姐妹。

匹配度高,但并非每位患者都有合适同胞供者。

非血缘供者

通过中华骨髓库或国际骨髓库检索。

可扩大供者选择,但检索、确认和供者准备需要时间。

亲缘半相合供者

父母、子女及部分亲属均可能成为供者。

供者可及性高,有利于缩短等待时间;需要成熟的GVHD预防和感染管理体系。

脐带血供者

冻存脐带血,需综合评估HLA匹配、细胞数和患者体重等。

获取相对快,但植入速度、感染风险和细胞剂量需重点评估。

 

亲缘半相合移植的意义

对于复发难治、病情进展快、治疗窗口短的患者,等待全合供者有时会错过最佳移植时机。亲缘半相合移植扩大了供者来源,使更多患者在缺乏同胞全合或合适非血缘供者时,仍有机会进入异基因移植路径。

陆道培医疗移植相关数据(截至2025年底,院内统计)

四个院区累计完成造血干细胞移植超过1.27万例。

• 2025年单年完成移植1662例,其中异基因移植占比约98%

• 2025年完成中华骨髓库无关供者移植282例。

在亲缘半相合移植、高危/复发难治疾病移植、CAR-T后桥接移植和移植后并发症管理方面积累了系统经验。

 

四、CAR-T后是否需要移植:核心是风险分层,而不是固定答案

CAR-T后是否桥接移植,不能简单用需要不需要回答。不同疾病的生物学行为不同,同一种疾病在不同患者身上的复发风险也不同。临床上通常会综合考虑疾病类型、CAR-T前肿瘤负荷、CAR-T后缓解深度、MRD状态、PET/CT结果、骨髓/脑脊液情况、髓外病灶、靶点是否保留、感染和脏器功能,以及患者是否有合适供者。

更需要积极评估移植的情况

高危遗传学或分子特征;CAR-T前疾病负荷高;CAR-TMRD仍阳性或仅达到部分缓解;髓外或中枢受累;早期复发、多线治疗失败;既往缓解持续时间短。

可考虑观察或其他方案的情况

CAR-T后获得持续深度缓解;复发风险较低;移植相关风险明显高;供者条件暂不合适;患者合并症较多或个人意愿不倾向移植。

最佳决策方式

MDT团队进行动态评估,而不是在CAR-T治疗前或治疗后一次性决定。随疗效、毒性恢复、感染控制和供者准备情况不断调整。

 

CAR-T桥接移植的常见流程

阶段

主要任务

评估重点

治疗前总体规划

明确疾病分型、靶点表达、既往治疗、MRD/影像学状态及器官功能。

是否适合CAR-T;是否需要同步启动供者搜索;感染和合并症风险。

CAR-T治疗阶段

通过细胞治疗争取CR或深度PR,并控制CAR-T相关不良反应。

CRS/ICANS、血细胞恢复、感染、肿瘤负荷下降速度和缓解深度。

移植窗口评估

在病情稳定、肿瘤负荷较低、毒性基本恢复时进行MDT讨论。

MRDPET/CT、骨髓、脑脊液、供者可及性和移植耐受性。

桥接与预处理

根据复发风险和器官功能选择桥接治疗及预处理强度。

疗效与毒性平衡;感染是否控制;肝肾心肺功能是否允许。

异基因移植及随访

完成造血重建、免疫重建和长期复发监测。

GVHD、感染、嵌合率、MRD、生活质量和长期并发症。

 

在部分疾病中,例如复发/难治急性淋巴细胞白血病,CAR-T后获得MRD阴性缓解时是否桥接异基因移植,常需要严肃讨论;在大B细胞淋巴瘤等疾病中,CAR-T后移植更多用于特定高危或CAR-T失败后获得再次缓解的患者,必须个体化判断。

CAR-T失败或复发后,还有没有机会?

CAR-T后疗效不佳或再次复发,并不意味着后续治疗完全失去机会。医生会重新评估肿瘤靶点、复发部位、疾病进展速度、既往毒性、感染状态和供者条件。部分患者可通过双特异性抗体、靶向药物、放疗、再诱导治疗或其他细胞治疗获得再次缓解;若具备移植条件,可在合适时机进入挽救性异基因移植。

五、风险管理:把复杂治疗做成可执行的全流程管理

无论是CAR-T还是造血干细胞移植,疗效都离不开规范的风险管理。陆道培医疗强调治疗前充分评估、治疗中动态监测、治疗后长期随访,将感染防控、毒性处理、GVHD管理、营养康复和心理支持纳入同一套管理路径。

1. CAR-T阶段:关注CRSICANS与感染风险

· 细胞因子释放综合征(CRS)可表现为发热、低血压、低氧等,需按照分级标准及时处理。

· 免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)可出现意识、语言、书写、癫痫等神经系统表现,需要早期识别。

· CAR-T后血细胞减少、B细胞缺如、低免疫球蛋白血症和既往治疗损伤,均可能增加感染风险。

· 对于计划桥接移植的患者,还要关注毒性恢复、感染控制和器官功能,为后续预处理创造条件。

2. 预处理阶段:在疗效和安全之间取得平衡

预处理的目的,是进一步降低疾病负荷、抑制受者免疫系统、为供者造血干细胞植入创造条件。方案强度并非越强越好,而是要结合疾病风险、缓解深度、既往治疗、年龄和脏器储备来决定。

患者情况

预处理思路

制定原则

缓解较深、MRD阴性或标危患者

标准强度或常规方案

在保证疾病控制的同时尽量减少毒性。

进展期、高危或难治复发患者

加强或个体化方案

根据疾病负荷和既往治疗选择强化或联合策略。

脏器储备不足或治疗相关毒性较重者

减低强度方案

降低移植相关死亡风险,同时争取植入和疾病控制。

老年或合并症较多者

减低强度或个体化支持方案

重点评估耐受性、生活质量和真实获益。

 

3. 移植后GVHD:早识别、早分级、早干预

移植物抗宿主病(GVHD)是异基因移植后供者免疫细胞识别并攻击受者组织所导致的免疫相关并发症。GVHD不能简单理解为排异,也不能只按发生时间判断急慢性;临床上需要结合皮肤、胃肠道、肝脏、口腔、眼、肺、关节筋膜等器官表现,进行标准化评估和分级管理。

类型

常见受累部位/表现

管理重点

急性GVHD

皮肤皮疹;胃肠道腹泻、腹痛;肝脏胆红素升高等。

早期识别、分级评估、及时治疗,并同步排查感染和药物损伤。

慢性GVHD

皮肤色素改变或硬化、口腔苔藓样改变、眼干、肺功能下降、关节活动受限等。

器官评分、长期随访、功能康复、生活质量管理和个体化免疫抑制调整。

 

陆道培医疗GVHD管理重点

移植前完成供者选择、HLA配型、感染风险、合并症和脏器功能评估。

移植后根据供者类型和患者风险,制定个体化GVHD预防方案。

建立皮肤、肠道、肝脏、肺、眼、口腔等受累器官的标准化评估流程。

依托移植后随访门诊、慢性GVHD管理、感染监测和康复指导,持续改善长期生存质量。

 

六、患者治疗旅程:每个阶段都有明确管理重点

移植治疗并不止于回输当天。患者从入仓预处理、细胞回输、造血恢复,到出院后近院随诊和长期复查,每个阶段的风险不同,管理重点也不同。清楚了解治疗旅程,有助于患者和家属更好配合治疗。

阶段

大致时间

主要风险

管理重点

仓内治疗期

通常约1个月,因个体情况而异。

感染、黏膜损伤、药物毒性、早期脏器损伤。

层流病房管理、抗感染、营养支持、药物浓度和脏器功能监测。

住院恢复期

2周至数月。

植入不良、急性GVHD、感染、出血等。

血象与植入监测、GVHD早期识别、感染防控和支持治疗。

院外近院随诊期

通常3-6个月。

病毒感染、慢性GVHD早期表现、免疫重建不全。

规律复诊、药物调整、CMV/EBV等病毒监测、营养康复指导。

长期随访期

至少5年,部分患者需更长期随访。

复发、晚期并发症、二次肿瘤、生活质量问题。

MRD/影像/骨髓复查、疫苗接种评估、内分泌/骨健康/心理和康复管理。

 

七、陆道培医疗如何提供一体化支持?

血液肿瘤患者的治疗往往不是单点决策,而是一条连续路径。陆道培医疗以血液病专科诊疗为基础,整合细胞免疫治疗、造血干细胞移植、病理诊断、分子检测、影像评估、感染防控、护理康复和长期随访,帮助患者在关键节点完成科学评估和治疗衔接。

· 诊断端:病理、流式、分子遗传学、MRD和影像学多维评估。

· 治疗端:CAR-T、移植、靶向/免疫治疗、放疗和支持治疗的综合选择。

· 衔接端:CAR-T前提前规划供者,CAR-T后及时评估移植窗口。

· 管理端:感染、GVHD、免疫重建、营养康复和长期随访一体化管理。

八、专家团队

以下专家在造血干细胞移植、细胞免疫治疗、供者评估、移植并发症管理和长期随访等领域具有丰富经验。

专家

职称/职务

专业方向

刘开彦

执行院长

血液病临床诊疗及转化研究。

刘启发

副院长

白血病分子发病机制、肿瘤免疫治疗、造血干细胞移植及免疫功能重建。

卢岳

主任医师

再生障碍性贫血等疾病的移植治疗。

赵艳丽

主任医师

移植风险评估、供者选择及移植全程管理。

曹星玉

主任医师

供者评估、HLA配型及移植前准备。

刘德琰

主任医师

预处理方案制定,高危/难治白血病移植。

张建平

副主任医师

异基因造血干细胞移植,CAR-T与移植衔接,亲缘半相合移植。

周葭蕤

主任医师

遗传咨询、白血病诊断及相关评估。

熊敏

科主任

各类型造血干细胞移植及移植后管理。

孙瑞娟

主任医师

儿童白血病移植及GVHD管理。

魏志杰

科主任

血液病移植治疗及移植相关并发症处理。

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九、就诊建议:请带齐这些资料

如果您正在考虑CAR-T、造血干细胞移植,或CAR-T后是否桥接移植,建议就诊时尽量携带以下资料,便于医生快速判断治疗阶段和后续路径。

· 病理报告、免疫组化、流式细胞术、基因/染色体/二代测序等检查结果。

· PET/CT、增强CTMRI等影像资料及报告。

· 骨髓检查、MRD监测、脑脊液检查结果(如曾经或怀疑中枢受累)。

· 既往所有治疗方案、疗效评估、不良反应和住院小结。

· 感染筛查、肝肾心肺功能、输血史、合并症和长期用药记录。

温馨提示

本页面用于疾病科普和医院专科服务介绍,不能替代医生面诊。

• CAR-T、移植及桥接治疗均需结合患者个体情况制定方案。

具体治疗选择、治疗时机和风险评估,请以专科医生MDT讨论意见为准。

 

医学审核参考文献

1. Lee DW, Santomasso BD, Locke FL, et al. ASTCT consensus grading for cytokine release syndrome and neurologic toxicity associated with immune effector cells. Biol Blood Marrow Transplant. 2019;25(4):625-638.

2. The EBMT Handbook: Hematopoietic Cell Transplantation and Cellular Therapies. 2nd ed. Springer/EBMT; 2024.

3. Gauthier J, et al. Post-CAR-T Cell Therapy (Consolidation and Relapse). In: The EBMT/EHA CAR-T Cell Handbook. Springer; 2022.

4. Fried S, et al. Allogeneic hematopoietic cell transplantation after CAR T-cell therapy in large B-cell lymphoma. Transplant Cell Ther. 2023.

5. Greco R, et al. Indications for haematopoietic cell transplantation and cellular therapy: 2025 EBMT recommendations. Bone Marrow Transplant. 2025.

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