道培医疗数据
异基因移植案例
10300
亲缘半相同案例
7398
总移植案例
10188
截止2024年5月31日

周葭蕤主任:哪些情况下AML和MDS的患者必须要移植?移植时机如何选择?

3月30日,陆道培医院骨髓移植科周葭蕤主任为大家带来了一场“急性髓系白血病(AML)及骨髓增生异常综合征(MDS)的移植适应症和时机”的线上讲座,介绍了我院近十年累计移植数据分析以及血液病的精准治疗流程,同时结合实际病例,为大家详细讲解AML和MDS移植适应症以及最佳时机。我们将患者答疑部分的精华汇总整理,并将直播内容分享给大家,供更多患者及家属学习和参考。

 

直播链接:

https://appldbvjzbq7758.h5.xiaoeknow.com/v2/course/alive/l_6239757ee4b0812e1781ef57?app_id=appldbvjzbq7758&alive_mode=0&pro_id=&type=2&state=667dab1c13ebd8be46eae15990b710f2_dmIS5K

 

患者问题1:女孩,10周岁,确诊急性髓系白血病m2b,目前已经走完第二个疗程,还有一个疗程到4月15日,目前恢复良好,2月份骨穿<0.01,残留<0.02,想问是否要做移植?

周葭蕤主任答:急性髓系白血病伴AML1-ETO阳性,ETO基因理论上是一个预后好的基因,如果没有伴随其他预后差的基因突变或染色体,患者靠化疗就可以长期存活。但这位病人提供的资料里只能看到ETO基因,看不到是否有其他基因突变或染色体的结果,比如男性有-y染色体,有的人会有KIT,他预后不好,还有的人他在免疫分型学上能看到CD56细胞预后不好,初发病的时候白细胞高、血小板低这样的病人预后不好,所以如果有这些问题的病人,可能只有通过移植才能根治。化疗缓解好的时候正是抓紧时间去做移植的时候,如果后面靠化疗控制不住了,恶性细胞涨起来了再做移植的结果反而更差,所以希望可以提供更详细的资料。

另外,病人提供的资料,比如骨穿<0.01,这个数值一般是做的免疫分型的结果,做化疗后就是免疫残留,它可能是看10万个细胞里面残留多少的恶性细胞,这是需要非常精准的,有的医院是能看到0.01%,我们中心是可以看到0.0001%的恶性细胞,所以如果结果显示还有,那还是证明有问题。同时您提供的残留数据,是免疫残留?还是ETO基因的定量呢?概念不同,如果是残留那么在这个数量级不算低,如果是基因那还可以,但是您已经打了6个疗程,如果这个基因还能测到,从实践的路上看您预后差。

 

患者问题2:MDS转M5二次移植复发,两次都是消化道排异过后,干细胞回输四个后复发,第一复发马上直接进去移植,现在二次复发方案是阿扎二针,吉端替尼二粒,维奈托克2粒,后如果控制往,再输出供者外周血和冻存干细胞20ml方案,不知道可以吗?还是有什么新的治疗方案?1有什么新治疗方案,2三次移植可能吗?

周葭蕤主任答:首先我要告诉你一件事情,现在的移植技术三次移植是没有问题的。但不是盲目的做三次移植,包括二次移植也是一样绝不能盲目。

在做移植前我们要评估几件事情,为什么复发?是第一次的预处理方案打的不够强吗?是移植物抗宿主病发生的时候我们加免疫抑制剂比较多吗?是第一次移植以后我们没有很好的用靶向药来预防复发吗?还是说这个供者现在对这个患者没用了需要换供者了?一定不要仓促的去二次移植,要在做之前将以上的事情评估好,看看既往用的方案有什么药没有用到,还有没有机会让你在二次移植之前缓解。

那么二次移植换不换更好方案呢?这个方案里加入什么药呢?换没换更好的供者呢?二次移植以后,我们遇到困难的时候我们是如何调整的?这些都是非常重要的。另外这个患者有FLT3-ITD阳性这个基因突变,FLT3-ITD现在有不少药可以去尝试,具体要结合病人实际病情,因此这个患者需要来医院做全面评估。

 

患者问题3:以前常是血红蛋白低,70多升不动,现在血常规检查升高到了100了,人也不再乏力了,正想着复查呢,疫情闹得去不了。一直服用沙利度胺,十一酸睾酮,乌苯美司。

周葭蕤主任答:这是一个骨髓增生异常综合征的病人,之所以还在用沙利度胺、乌苯美司这样的药物,就是因为他还没有发现非常恶性的细胞,看起来像再障一样,所以他非常乐观的认为自己从70多的血色素升到100就很满意了。

但是我们肯定是不能这么维持的,只有通过移植根治,而且用这些药物的时间越长,只会将来增加移植的风险和降低移植成功的几率。所以希望这位患者不要带着侥幸心理,积极面对自己的疾病。

 

患者问题4:没有找到全相合配型,我想咨询根据我的病情是否需要移植?

周葭蕤主任:这个病人存在预后不好的基因突变,他只有通过移植才能够根治。没有同胞全合供者怎么办?我们和中华骨髓库有良好的关系,没有同胞全相合供者也可以考虑非血缘供者,另外我们不存在没有供者的事情,半相合移植技术的成熟给了很多患者希望,您不要因为没有供者就不去做移植,您需要看到自己预后不好的基因突变,选择最好的时机积极地去推进移植,通过移植根治疾病,不要再顾虑。

 

患者问题5:血小板跟白细胞很高,现在是否需要移植?

周葭蕤主任:患者描述中并未提及自己是什么疾病,但是我通过他提供的资料中看到,他有一些明确的预后不好的基因突变,这里面就包括刚才提到的KIT基因突变,这个基因突变是非常容易出现髓外病变的,另外一个就是ASXL1基因突变预后也不好,所以您有预后不好的基因突变,只有通过移植才能够根治。

 

患者问题6:m3高危FLT3-ITD病人,预后复发率有多高?存活率是多久?是该早做打算移植还是复发之后再移植?移植是自体移植还是配型好?目前脑脊液总蛋白高,已做了14次腰穿给药,2次没给药观察(结果是0.47、0.46),脑脊液细胞、脑脊液常规、白血病免疫分型单抗、头颅增强核磁这几项结果都正常,下一步脑脊液总蛋白高该怎么治疗?

周葭蕤主任:道培团队有四大特色,第一是急性早幼粒细胞白血病(口号“百不失一”),第二是细胞治疗,第三是特检团队,第四就是移植,因此对于M3我们非常擅长。

但是您提的问题确实一直都存在一个争议,就是FLT3-ITD。对于M3的病人来说他有一些预后不好的基因突变,到底该怎么做,其实更多的应该选择看疗效。看他治疗的效果是否顺利。另外M3的病人,随着他能长期存活下来病史的延长,他就容易出现中枢神经系统白血病,蛋白高不是特异性指标,有可能打药多了或有一些合并感染也会蛋白高。一定是实验室里用脑脊液做免疫残留或做基因定量,得出可靠数据医生才可以判断接下来的治疗。如果您将来做移植,肯定是要做异体移植。

 

患者问题7:移植后复发,应该怎么办?

周葭蕤主任:移植后复发,您需要评估是否一开始的时候有预后不好的基因突变、染色体,比如有一些靶向药该用的您没有用,还是预处理的方案选择的不够好等问题,到底是怎么引起的复发,需要医生评估。不仅如此,我们还要评估现在是否有髓外病变,下一步的方案、供者等问题这些都非常重要。总的来说,移植后复发只要您愿意跟我们齐心协力,我们愿意与您一同打败病魔。

 

患者问题8:2019年9月28号确诊急性随系白血病,打了三次化疗,2020年3月份进行干细胞移植,半年前移植出来状况都很好,半年以后就开始皮肤排异和肝排异,就一直吃芦可替尼和激素,到去年2021年8月份肚子就疼,去检查说淋巴结肿大,不疼的时候又自己缩小了,也没有吃什么药,10月份同一个地方又开始疼,照CT说没有,医生又说动态观察,直到12月份了,长的好大,又疼,还发高烧,B超就显示恶性肿瘤不排外,去外科做手术,活检出来就说随系肉瘤,到血液科医院就说随外复发了,目前在医院打保肝药和头孢抗生素,口服芦可替尼,骨穿结果是好的,血像也是好的。

周葭蕤主任:您已经移植后这么久了。虽然芦可替尼是很好的免疫抑制剂,但是您现在如果没有什么重排异的话,您的芦可替尼是可以停掉的。另外,髓系肉瘤的问题是这样的,髓外病变确实是一个非常棘手的问题,所以我们才要在移植前好好给病人做评估,因为有的病人她真的是在移植之前有一些髓外病变,因为大家的评估不够全面,往往是没有发现。它可能当时是很小的恶性细胞团聚集,临床上没有表现,事实上在移植前如果发现这个细胞团,你可能会用放疗或其他方式把恶性细胞清除,之后再做移植结果肯定更好。但是之前因为没有发现,所以它在悄悄长大,最终导致了这个结果。根据您的资料,您需要来医院才能更好的评估各方面情况,通常光对付髓系肉瘤是不行。

 

(Tips:因为无法对患者面对面进行诊断,不了解患者的具体病情,医生的意见仅作参考,具体治疗方式请咨询主治医生。)

更多关于血液病的诊断、治疗以及护理等方面的问题,您可以关注“陆道培医学团队”视频号,也可以在公众号文章底部留言区进行提问,我们会将您的问题收集,并不定期推出陆道培专家团队科普答疑系列,欢迎广大患者及家属关注。


 
中华人民共和国卫生部
中华骨髓库
血液病专科医协体
湖北省干细胞库