2015年,32岁的白先生确诊为Ph+急淋,虽然经过化疗与移植后病情一度缓解,但2019年再度复发并伴肾功能异常。在多线治疗效果有限的情况下,2020年,白先生来到陆道培医院,入住血液科二病区杨君芳主任组,期待通过CD19 CAR-T细胞治疗争取最后的机会……
Ph+ ALL确诊,多次治疗仍难清除病灶
2015年12月,32岁的白先生(化名)在外院确诊为急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)——一种具有高度侵袭性、且易复发的白血病类型。
起初,白先生接受了标准的诱导及巩固化疗,第一疗程后实现骨髓形态学完全缓解(CR),但此后多次检测发现BCR-ABL融合基因始终未清除,表明体内仍残存极低水平的白血病细胞(MRD阳性),复发风险极高。为了争取长期缓解,他于2016年6月接受了异基因造血干细胞移植,病情也进入相对稳定期。
移植后复发,合并肾功能异常
然而,三年后,噩耗再次降临。2019年8月,白先生来到燕达陆道培医院就诊,骨髓检查提示全面复发。更为棘手的是,此时他还合并肾功能异常,限制了强化化疗的使用。
面对这样的高危复发病例,陆道培医院血液科二病区杨君芳主任团队在充分了解白先生病情之后,为他制定了个体化治疗方案:低毒性化疗方案联合普纳替尼靶向治疗进行控制。然而,经过4个疗程治疗后,虽然病情短暂缓解,但BCR-ABL1融合基因依然阳性,流式检测提示残留白血病细胞,表明常规手段难以彻底清除病灶。
CD19 CAR-T实现5年深度缓解
在多线治疗效果有限的情况下,在与白先生及家属进行充分的沟通后,团队决定进行CD19 CAR-T细胞治疗。2020年5月,白先生的骨髓检查结果显示原始及幼稚淋巴细胞占比占19.5%,融合基因高达47.5%。团队迅速为其实施FC方案清髓性化疗,随后成功回输了自体CD19 CAR-T细胞。CAR-T治疗过程平稳,无明显的严重细胞因子风暴或神经毒性。
治疗效果迅速且显著,仅两周后复查,骨髓形态学提示完全缓解,流式检测未见异常细胞,融合基因清除,实现了深度的分子完全缓解(MRD-)。
由于肾功能不全,白先生无法长期服用靶向药物维持治疗,但CAR-T细胞治疗带来的持续深度缓解创造了奇迹:此后长达5年的随访中,白先生病情稳定,间断复查结果均为阴性,至2025年4月最近一次复查,他的骨髓仍保持完全缓解状态,流式检测和基因定量持续阴性。
这份完美的5年成绩单,不仅意味着白先生成功摆脱病魔,实现“临床治愈”,展现了CAR-T细胞治疗在难治复发血液肿瘤治疗方面的巨大潜力,也是陆道培医学团队精准诊断、个体化治疗及在CAR-T细胞治疗领域的卓越实力的具体体现。
作为国内最早启动CAR-T细胞治疗的单位之一,陆道培医院自2015年7月开始启动CAR-T细胞治疗血液病临床试验,至今已有2400多例患者入组,临床数据显示疗效显著,副作用可控,尤其是面对高风险的患者时,能够提供及时、高效、安全的治疗路径,并且疗效数据稳居国内外第一梯队,为无数复发难治患者点燃了“绝处逢生”的希望。