近年来,儿童血液病受到越来越广泛的关注,哪些血液病患儿需要接受造血干细胞移植治疗?移植的佳时机又是什么?让我们一起来看看陆道培医院造血干细胞移植科(儿童)孙瑞娟主任怎么说。
一、移植适应证 1.恶性血液病 急性髓性白血病(AML);急性淋巴细胞白血病(ALL);骨髓增生异常综合征及骨髓增殖性疾病(MDS/MPN);淋巴瘤(HD,NHL);慢性髓性白血病(CML)。 2.造血及免疫缺陷病 再生障碍性贫血(获得性、先天性:范可尼贫血、先天性角化不良等);先天性或EB病毒相关的噬血细胞综合征;先天免疫缺陷症(SCID、Bruton氏病、WAS等);遗传性血红蛋白病(地中海贫血等)。 二、移植时机 1.急性髓性白血病移植时机 复发的AML第2次血液学缓解后;难治/复发;预后中等(中危)第1次血液学缓解(有适合的同胞相合或非血缘供者);预后差(高危)第1次血液学缓解。 2.急性淋巴细胞白血病移植时机 高危患儿第1次血液学缓解,巩固强化2-3疗程;复发的患儿第2次血液学缓解,巩固0-1疗程;血液学缓解期,MRD持续高水平。 3.骨髓增生异常综合征移植时机 疾病确诊后尽早行异基因造血干细胞移植。 4.淋巴瘤移植时机 儿童非霍奇金淋巴瘤及霍奇金淋巴瘤对放化疗极敏感,难治、复发的淋巴瘤尽早行移植。 5.慢性髓性白血病移植时机 TKI药物会影响儿童的生长发育,故慢性期患儿建议有同胞相合或适合的非血缘供者时;加速期和急变期患儿在应用TKI或/和化疗后再次达到慢性期时;TKI药物治疗无效。 6.噬血细胞综合征移植时机 经HLH-2008方案化疗后进入平台期,化疗8周后、40周前,一旦诊断就开始着手移植相关事宜。 7.遗传性骨髓衰竭疾病(范可尼贫血、先天性角化不良)移植时机 严重的骨髓衰竭表现;有向MDS、AML转化倾向;输血依赖。 8.再生障碍性贫血移植时机 (极)重型再生障碍性贫血;内科保守治疗失败;ATG治疗3-6个月无效;输血依赖。 毕业于西安交通大学医学院。2001-2003年在北京市西城区德外医院血液科工作。2003-2008年在北京市道培医院移植科工作。2008-2013任北京市道培医院儿童移植科主治医师。2013-2015年任河北燕达医院陆道培血液肿瘤中心移植科主治医师。2015年8月起任河北燕达陆道培医院移植科副主任医师。 2014年在中华儿科杂志发表《异基因造血干细胞移植术治疗噬血细胞综合征》。2014、2015年APBMT分会发言。2016年EBMT墙报展示。 从事儿童造血干细胞移植临床工作8年余。对移植后急、慢性GVHD、重症感染等合并症有成功救治经验。成功参与完成国内首例自体脐血治疗儿童重型再生障碍性贫血。成功参与完成国内首例XIAP相关性噬血细胞综合征患儿的移植,以及3例半相同噬血细胞综合征的干细胞移植。成功完成5例先天性角化不良征的干细胞移植。