病例分享 | 一例高危急性髓系白血病患者非血缘造血干细胞移植后“五年脱白”纪实

编者按：五年，对于普通人而言，只是日历上翻过的五页；对于血液肿瘤患者而言，却是从生死边缘向光而行的漫漫长路。“五年脱白”，即移植后五年无病生存——是血液学界公认的临床治愈重要里程碑，意味着患者得以重返正常生活，与家人共度寻常而珍贵的每一天。

本文分享的病例，正是在这一节点上交出了令人欣慰的答卷。患者伴多种预后不良基因突变的急性髓系白血病（AML），属于高危类型，化疗敏感性差、复发风险高。在传统化疗仅获有限疗效、亲缘供者因疫情阻隔无法到位的情况下，北京陆道培医院刘德琰主任团队通过非血缘造血干细胞移植，为患者争取到了生的转机。移植后五年半的随访数据：MRD持续阴性、100%供者嵌合、全面回归正常生活——不仅是数字上的“毕业”，更是对团队移植策略与全程管理理念的有力验证。

我们记录并分享这一案例，既是对一段艰辛治疗旅程的回望，也希望对面临相似困境的同行与患者有所启发。医学的温度，不仅在于治愈，更在于陪伴患者走完这段“向光而行”的路。

患者男性，56岁。2020年初以“发现右下颌肿物1周，发热2天”起病，完善血常规提示高白细胞。于2020年6月4日院外明确诊断急性髓系白血病-M5伴多种预后不良基因突变。先后接受三疗程化疗，骨髓获得深度缓解（CR1，MRD阴性）。期间合并肺部感染、左输尿管结石（行经尿道左输尿管软镜钬激光碎石术）。

针对患者病情，造血干细胞移植是唯一可能治愈手段，但患者唯一儿子当时正值全球新冠疫情最严峻时期滞留海外，无法回国），亲缘供者不可行。经中华骨髓库及境外骨髓库联合检索，克服跨境物流、检测等多重困难，成功匹配到一位HLA10/10全合非血缘志愿捐献者。

陆道培医院刘德琰主任团队评估患者病情后制定个体化预处理方案，患者顺利接受非血缘外周血造血干细胞移植。移植后骨髓功能重建良好，白细胞及血小板成功植入，未发生严重急性移植物抗宿主病（aGVHD）。移植后进入长期随访阶段，期间未出现严重慢性排异及其他并发症，免疫功能逐步恢复。

2026年8月，移植后五年半大查，血常规、骨髓形态、流式MRD均正常，关键基因突变位点阴性，嵌合体分析提示100%供者型，达到临床治愈标准。患者已回归正常生活与工作。

回看这段路，几点值得留意

本例为高危AML（伴多种预后不良基因突变）通过非血缘移植获得长期生存的典型成功案例。该类突变预示化疗敏感性差、复发风险高，对于此类患者，传统化疗即便能够获得缓解，复发风险仍然极高。异基因造血干细胞移植是唯一可能实现治愈的手段。

在亲缘供者缺失且疫情阻隔的极端条件下，非血缘移植成为唯一可行且最终成功的选择。陆道培医院依托其成熟的非血缘供者管理体系（2025年全年完成非血缘移植283例），联合中华骨髓库资源，在特殊时期保障了干细胞运送与质检，体现了非血缘移植体系的可靠性和专业团队的应急协调能力。

移植后五年半，MRD持续阴性，为临床治愈提供有力证据——这既归功于移植技术本身，更离不开长期规范化随访管理。全程管理是成败关键：从个体化预处理，到排异与感染防控，再到五年半的持续追踪，每个环节均需团队的专业坚守，以及医患信任与医护协同。

患者于“毕业”之际送来感谢信及锦旗，向五年守护的全体医护人员致以最深切的谢意。这份信任，是我们前行的最大动力。

刘德琰主任团队在本例的预处理方案设计、围移植期管理及并发症防控中积累了丰富经验，多次在EBMT、APBMT等国际会议报告相关成果。本病例提示：高危AML应优先选择移植，非血缘供者是亲缘缺失时的有效替代，而专业的移植团队和长期随访体系是保障远期疗效的核心支撑。